デュシェンヌ型筋ジストロフィー進行例に心臓由来細胞療法が上肢機能低下を抑制

【背景】

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）はX連鎖性の遺伝性疾患で、骨格筋と心筋の進行性障害により歩行能力を失い、早期死亡に至ります。心臓由来細胞療法であるデラミオセルは、これまでの試験で心筋と骨格筋機能の改善を示しており、進行DMDにおける有効性と安全性を評価する目的で本研究が実施されました。

【結果】

DMD患者106名がデラミオセル群（54名）またはプラセボ群（52名）に無作為に割り付けられました。主要評価項目である上肢機能評価（PUL2.0）のベースラインからの変化率は、12ヶ月時点でデラミオセル群がプラセボ群より4.55%優位に改善しました（95% CI 0.47-8.63; p=0.029）。デラミオセルの安全性プロファイルはプラセボと同様でした。

【臨床へのインパクト】

デラミオセルは、進行期のDMD患者において骨格筋機能の低下を安全に抑制し、疾患進行を遅らせる可能性が示唆されました。遺伝子変異のタイプに依存しない治療法として、3ヶ月に1回、外来で簡便に投与できることから、今後のDMD治療の選択肢として期待されます。特に上肢機能の維持は患者のQOL向上に大きく寄与する可能性があります。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。