海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-17
• DOI 10.1056/NEJMoa2023325

原題Targeting CD38 with Daratumumab in Refractory Systemic Lupus Erythematosus.

命に関わる重症SLE患者2例にダラツムマブを投与したところ、著しい臨床的改善が認められました。この効果は、B細胞活性化因子に対する抗体であるベリムマブによる維持療法で持続しました。長寿形質細胞の有意な枯渇、I型インターフェロン活性の低下、慢性炎症関連T細胞転写産物の下方制御が確認

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-10
• DOI 10.1056/NEJMoa2010834

原題High-Flow Oxygen with Capping or Suctioning for Tracheostomy Decannulation.

330名を対象とした本研究では、持続高流量酸素と吸引頻度を指標とした群で、24時間カフ閉鎖試験と間欠高流量酸素の群と比較し、抜管までの期間が有意に短縮した（中央値6日 vs 13日、絶対差7日、95%CI 5〜9日）。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-10
• DOI 10.1056/NEJMoa2002699

原題BIVV001 Fusion Protein as Factor VIII Replacement Therapy for Hemophilia A.

BIVV001単回投与後28日間で、第VIII因子インヒビターや過敏症・アナフィラキシーは認められなかった。BIVV001の幾何平均半減期は遺伝子組換え第VIII因子製剤の3〜4倍長く、低用量群で37.6時間対9.1時間、高用量群で42.5時間対13.2時間だった。高用量群では、

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-10
• DOI 10.1056/NEJMoa1916063

原題Eflornithine plus Sulindac for Prevention of Progression in Familial Adenomatous Polyposis.

171名のFAP患者を対象に、エフロルニチン単剤、スリンダク単剤、または両剤併用で最大48ヶ月間治療した。主要評価項目である疾患進行は、併用群で32%、スリンダク群で38%、エフロルニチン群で40%に発生した。併用群とスリンダク群のハザード比は0.71（95%CI, 0.39-1

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-10
• DOI 10.1056/NEJMoa2001342

原題Nonmetastatic, Castration-Resistant Prostate Cancer and Survival with Darolutamide.

ダロルタミド群の3年全生存率は83%（95%CI 80-86%）、プラセボ群は77%（95%CI 72-81%）と有意に高かった。死亡リスクはダロルタミド群でプラセボ群より31%低減した（HR 0.69; 95%CI 0.53-0.88; P=0.003）。有害事象の発生率は両群

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2004407

原題Tepotinib in Non-Small-Cell Lung Cancer with MET Exon 14 Skipping Mutations.

追跡期間9ヶ月以上の99例における独立評価での奏効割合は46%（95%CI 36-57）で、奏効期間中央値は11.1ヶ月でした。グレード3以上の有害事象は28%の患者に報告され、末梢性浮腫が7%でした。テポチニブの永久中止に至った患者は11%でした。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2007448

原題Weight Loss in Underserved Patients - A Cluster-Randomized Trial.

24か月後の体重減少率は、集中的生活介入群で-4.99%（95%CI -6.02〜-3.96）、通常ケア群で-0.48%（95%CI -1.57〜0.61）と、介入群で有意に大きい結果でした（群間差 -4.51%ポイント、95%CI -5.93〜-3.10、P<0.001）。重篤

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-03
• DOI 10.1056/NEJMoa1916945

原題Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis.

137名のALS患者を対象とした24週間の試験で、主要評価項目であるALSFRS-Rスコアの月間低下率は、併用療法群で-1.24点、プラセボ群で-1.66点であった（差0.42点/月、95%CI 0.03-0.81、P=0.03）。副次評価項目に有意差はなかった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2002787

原題Capmatinib in MET Exon 14-Mutated or MET-Amplified Non-Small-Cell Lung Cancer.

MET exon 14スキッピング変異NSCLCでは、未治療患者の68%（95%CI 48-84）で奏効し、奏効期間中央値は12.6ヶ月であった。既治療患者では41%（95%CI 29-53）が奏効し、奏効期間中央値は9.7ヶ月。MET増幅NSCLCでは、遺伝子コピー数10以上の

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2005653

原題Efficacy of Selpercatinib in RET Fusion-Positive Non-Small-Cell Lung Cancer.

過去にプラチナ製剤治療を受けた患者105名では奏効率64%（95%CI: 54-73）、奏効期間中央値17.5ヶ月でした。未治療患者39名では奏効率85%（95%CI: 70-94）でした。脳転移患者11名では頭蓋内奏効率91%（95%CI: 59-100）と高い効果を示しました

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