海外論文速報
NEJM / Lancet / JAMA / BMJ / Annals 5大医学誌の最新論文を AI 日本語要約でクイック閲覧
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鎌状赤血球症にCRISPR遺伝子編集、胎児ヘモグロビン再活性化で貧血改善
CRISPR-Cas12a Gene Editing of HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease.
28人の重症鎌状赤血球症患者を対象とした結果、27人で生着を確認。注入6ヶ月後、総ヘモグロビン平均値はベースラインの9.8±1.7 g/dLから13.8±1.9 g/dLに増加し、胎児ヘモグロビン平均割合は2.5±2.5%から48.1±3.2%に増加した。28人中27人で血管閉塞
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βサラセミアに対するCRISPR遺伝子編集治療、輸血依存性改善と胎児ヘモグロビン増加
CRISPR-Cas12a Gene Editing of HBG1 and HBG2 Promoters to Treat β-Thalassemia.
9名の患者がreni-celを投与され、追跡期間中央値17.5ヶ月。全例で好中球生着が42日以内に認められた。全例で最終フォローアップ時に輸血非依存性となり、12ヶ月以上評価可能だった6名も輸血非依存性だった。6〜18ヶ月の総ヘモグロビン平均値は12g/dL超、胎児ヘモグロビン平
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GLP-1受容体作動薬の多様な作用機序と心腎保護効果、新たな可能性
GLP-1 Receptor Agonists.
GLP-1受容体作動薬は、胃内容物排出遅延、グルカゴン分泌抑制、腸内細菌叢の改善、視床下部への直接作用による満腹感増強など、複数の機序で血糖降下と体重減少を促進する。大規模RCTにより、心血管イベントリスクの低減と腎不全への進行抑制効果が示された。
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複雑高リスクPCIにおけるIVUSガイドは造影ガイドと比較し標的血管不全を減らさず
Intravascular Ultrasound-Guided or Angiography-Guided Complex High-Risk PCI.
2020例を対象に、IVUSガイド群と造影ガイド群で主要評価項目である標的血管不全を比較した。IVUS群13.9%に対し造影群11.1%で発生し、ハザード比1.25 (95%CI 0.97-1.60, P=0.08)と有意差はなかった。
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左主幹部病変PCIにおけるIVUSガイドと血管造影ガイド、主要複合イベント発生率に差なし
IVUS-Guided versus Angiography-Guided PCI in Unprotected Left Main Coronary Disease.
806例をIVUSガイド群と血管造影ガイド群に無作為に割り付けた。追跡期間中央値2.9年で、主要複合エンドポイント（脳卒中、心筋梗塞、再血行再建、全死因死亡）はIVUSガイド群で33.7%、血管造影ガイド群で30.9%に発生し、ハザード比1.11（95%CI 0.87-1.42、
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シロリムスコーティングバルーン、鼠径部以下の動脈疾患で主要有害肢イベントを抑制
Sirolimus-Coated Balloon Angioplasty for Infrainguinal Artery Disease.
シロリムスコーティングバルーン群では主要アウトカム（標的肢の予定外大腿切断または重症肢虚血に対する再血行再建）の発生率が8.8%であり、非コーティングバルーン群の15.0%と比較して有意に低かった（リスク差 -4.9%、95%CI -8.5〜-1.3、P=0.009で優越性）。
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中間冠動脈病変への血管FFRガイド再血行再建は圧ワイヤーFFRに非劣性
Angiography-Based Physiology to Guide Coronary Revascularization.
1年時点の主要複合エンドポイント（全死亡、心筋梗塞、再血行再建）は、vFFR群7.5%、FFR群7.5%であった。リスク差は-0.02%（95%CI -2.25～2.21）であり、vFFRのFFRに対する非劣性が示された（P=0.004）。重篤な有害事象の発生率も両群で同程度だっ
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中間狭窄病変のPCI戦略：冠動脈造影FFRはプレッシャーワイヤーFFRに劣らず
Angiography-Derived Fractional Flow Reserve to Guide PCI.
中間狭窄病変を有する1930例を対象に、FFRangio群とプレッシャーワイヤー群で比較。1年後の主要複合エンドポイント（死亡、心筋梗塞、計画外の冠血行再建）発生率は、FFRangio群6.9%、プレッシャーワイヤー群7.1%であり、FFRangio群の非劣性が示された（HR 0
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肥大型心筋症の青少年、マバカムテンで左室流出路狭窄が大幅改善
Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy.
症候性閉塞性肥大型心筋症の青少年44名を対象に、マバカムテン群とプラセボ群に無作為割り付け。28週後、バルサルバ負荷時の左室流出路圧較差の変化は、マバカムテン群で-48.5 mmHg、プラセボ群で-0.5 mmHg（差 -48.0 mmHg; 95%CI -67.7〜-28.3;
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IgA腎症に対するイプタコパン、腎機能低下を抑制し複合腎イベントも減少
Iptacopan in IgA Nephropathy - Final 24-Month Data.
イプタコパン群ではeGFR年間低下率が-3.10 mL/min/1.73 m2、プラセボ群では-6.12 mL/min/1.73 m2であり、イプタコパン群で有意に腎機能低下が抑制された（差 3.02 mL/min/1.73 m2、95%CI 2.02〜4.01、P<0.001）