海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-11-07
• DOI 10.1056/NEJMoa1908639

原題Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele.

エレクサカフトール・テザカフトール・イバカフトール併用群はプラセボ群と比較し、4週時点の1秒量（FEV1）が13.8ポイント、24週時点では14.3ポイント高かった。肺増悪率は63%低下し、呼吸器関連QOLスコアは20.2ポイント高く、汗中クロール濃度は41.8mmol/L低かっ

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-31
• DOI 10.1056/NEJMoa1908681

原題Nintedanib in Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases.

全体集団でニンテダニブ群はプラセボ群と比較し、FVC年間低下率が107.0 mL/年（95% CI, 65.4〜148.5; P<0.001）有意に抑制された。UIP様パターン患者でも128.2 mL/年（95% CI, 70.8〜185.6; P<0.001）抑制された。最も多

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-31
• DOI 10.1056/NEJMoa1907863

原題Six-Month Randomized, Multicenter Trial of Closed-Loop Control in Type 1 Diabetes.

1型糖尿病患者168名を対象とした6ヶ月間の多施設共同ランダム化比較試験の結果、クローズドループ群は対照群と比較して、目標血糖範囲内時間（70～180mg/dL）が平均11パーセントポイント増加しました（95%CI 9～14, P<0.001）。HbA1cは平均0.33パーセント

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-31
• DOI 10.1056/NEJMsa1903759

原題Discrimination, Abuse, Harassment, and Burnout in Surgical Residency Training.

全外科研修医の99.3%にあたる7409名が回答。性差別は31.9%、人種差別は16.6%、暴言・暴力は30.3%、セクハラは10.3%に認められ、女性で高頻度だった。不当な扱いはバーンアウト症状（オッズ比 2.94、95%CI 2.58-3.36）および希死念慮（オッズ比 3.

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-31
• DOI 10.1056/NEJMoa1902688

原題Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed or Refractory FLT3-Mutated AML.

ギルテリチニブ群の全生存期間中央値は9.3ヶ月であり、化学療法群の5.6ヶ月と比較して有意に延長しました（ハザード比0.64、95%CI 0.49-0.83、p<0.001）。完全寛解（血液学的回復の有無を問わず）達成率は、ギルテリチニブ群で34.0%に対し化学療法群で15.3%

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-24
• DOI 10.1056/NEJMoa1908655

原題Angiotensin-Neprilysin Inhibition in Heart Failure with Preserved Ejection Fraction.

サクビトリル/バルサルタン群は、バルサルタン単独群と比較して、心不全による総入院と心血管死の複合主要評価項目を有意に減少しなかった（rate ratio 0.87; 95% CI 0.75-1.01; P=0.06）。心不全入院は減少傾向（rate ratio 0.85; 95%

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-24
• DOI 10.1056/NEJMoa1907096

原題A Genotype-Guided Strategy for Oral P2Y12 Inhibitors in Primary PCI.

2488例の患者を対象に、遺伝子型ガイド群と標準治療群で比較した。主要複合アウトカム（血栓イベントと出血の複合）は、遺伝子型ガイド群で5.1%、標準治療群で5.9%発生し、非劣性が示された（絶対差 -0.7%、95%CI -2.0〜0.7、非劣性P<0.001）。主要出血アウトカ

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-24
• DOI 10.1056/NEJMoa1908075

原題Encorafenib, Binimetinib, and Cetuximab in BRAF V600E-Mutated Colorectal Cancer.

三剤併用群のOS中央値は9.0ヶ月、対照群は5.4ヶ月（HR 0.52, 95%CI 0.39-0.70, P<0.001）。奏効率は三剤併用群26%、対照群2%（P<0.001）。二剤併用群のOS中央値は8.4ヶ月（HR 0.60, 95%CI 0.45-0.79, P<0.0

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-24
• DOI 10.1056/NEJMoa1813279

原題Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease.

特定の患者向けに設計されたスプライス調節ASO「ミラスン」は、細胞株での概念実証を経て、患者接触から1年以内にN-of-1試験が開始された。重篤な有害事象はなく、治療により客観的な痙攣の減少（脳波および保護者報告）が認められた。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2019-10-17
• DOI 10.1056/NEJMoa1908973

原題Ticagrelor or Prasugrel in Patients with Acute Coronary Syndromes.

1年時点の主要複合エンドポイント（死亡、心筋梗塞、脳卒中）発生率は、チカグレロル群で9.3%に対し、プラスグレル群で6.9%と、プラスグレル群で有意に低かった（ハザード比1.36; 95%CI, 1.09-1.70; P=0.006）。大出血の発生率に有意差はありませんでした。

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