海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-23
• DOI 10.1056/NEJMoa2202721

原題Trial of Globus Pallidus Focused Ultrasound Ablation in Parkinson's Disease.

3ヶ月時点の主要アウトカム（運動機能改善またはジスキネジア軽減）は、超音波アブレーション群で69%が達成したのに対し、シャム手術群では32%であり、その差は37%ポイント（95%CI 15〜60、p=0.003）と有意な改善を示した。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-23
• DOI 10.1056/NEJMoa2211075

原題Two-Year Outcomes of Valoctocogene Roxaparvovec Therapy for Hemophilia A.

134名の重症血友病A男性患者にValoctocogene Roxaparvovecを単回投与した結果、104週時点で治療を要する年間出血率はベースラインから84.5%減少した（P<0.001）。遺伝子導入FVIII活性の半減期は123週（95%CI 84-232週）と推定され、

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-23
• DOI 10.1056/NEJMoa2211644

原題Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B.

エトラナコジーン投与後7〜18ヶ月の年間出血率は1.51（95%CI 0.81-2.82）で、先行期間の4.19（95%CI 3.22-5.45）と比較し、年間出血率比は0.36（95%Wald CI 0.20-0.64, P<0.001）でした。本遺伝子治療は第IX因子補充療法

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-16
• DOI 10.1056/NEJMoa2207586

原題Breast-Conserving Surgery with or without Irradiation in Early Breast Cancer.

放射線治療省略群では10年局所再発率が9.5%（95%CI 6.8-12.3）と、放射線治療群の0.9%（95%CI 0.1-1.7）と比較して有意に高値でした（ハザード比10.4, 95%CI 4.1-26.1, P<0.001）。しかし、10年遠隔転移発生率（1.6% vs

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-16
• DOI 10.1056/NEJMoa2209604

原題Respiratory Syncytial Virus Prefusion F Protein Vaccine in Older Adults.

60歳以上の成人を対象とした試験で、RSVPreF3 OAワクチン単回投与により、RT-PCR確定のRSウイルス関連下気道疾患に対するワクチン有効性は82.6%（96.95%CI: 57.9〜94.1）でした。重症下気道疾患に対しては94.1%（95%CI: 62.4〜99.9）

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-16
• DOI 10.1056/NEJMoa2207566

原題Efficacy and Safety of an Ad26.RSV.preF-RSV preF Protein Vaccine in Older Adults.

65歳以上の高齢者5782人を対象とした。RSウイルスによる下気道疾患（3症状以上）の発症率は、ワクチン群で6人、プラセボ群で30人。ワクチン有効性は80.0%（94.2%CI, 52.2〜92.9）であった。有害事象はワクチン群で多く見られたが、ほとんどは軽度から中等度だった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-16
• DOI 10.1056/NEJMoa2211031

原題Evaluation of BNT162b2 Covid-19 Vaccine in Children Younger than 5 Years of Age.

3μgのBNT162b2ワクチン3回接種は、6ヶ月から4歳までの小児において安全で免疫原性を示しました。3回目接種7日後からの症候性Covid-19に対する全体的なワクチン有効性は73.2%（95%信頼区間 43.8～87.6）でした。発熱の発生率は、ワクチン接種群で7%（6ヶ月

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-09
• DOI 10.1056/NEJMoa2212663

原題Early Restrictive or Liberal Fluid Management for Sepsis-Induced Hypotension.

厳格輸液群（782例）と自由輸液群（781例）で、90日時点の退院前全死因死亡率は、それぞれ14.0%と14.9%であった（推定差 -0.9%、95%CI -4.4%〜2.6%、P=0.61）。重篤な有害事象の発生数も両群で同程度であった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-09
• DOI 10.1056/NEJMoa2212083

原題Lobar or Sublobar Resection for Peripheral Stage IA Non-Small-Cell Lung Cancer.

7年間追跡の結果、区域切除は無病生存期間において肺葉切除に非劣性でした（疾患再発または死亡のハザード比 1.01、90%CI 0.83-1.24）。全生存期間も同等で、5年無病生存率は区域切除63.6%、肺葉切除64.1%でした。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2023-02-09
• DOI 10.1056/NEJMoa2210699

原題Phase 2 Trial of Difelikefalin in Notalgia Paresthetica.

ジフェリケファリン群ではWI-NRSスコアがベースラインから-4.0ポイント、プラセボ群では-2.4ポイントと、ジフェリケファリン群で有意な改善を認めました（差 -1.6ポイント; 95%CI -2.6〜-0.6; P=0.001）。頭痛、めまい、便秘、尿量増加はジフェリケファリ

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