海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-10-10
• DOI 10.1056/NEJMoa2405541

原題Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy.

エリセル投与患者67例中7例（10.4%）で血液がん（骨髄異形成症候群または急性骨髄性白血病）が発症した。これらの症例では、MECOM-EVI1またはPRDM16などの発がん遺伝子領域へのレンチウイルスベクター挿入と、KRASなどの体細胞変異が複数確認された。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-10-10
• DOI 10.1056/NEJMoa2400442

原題Lentiviral Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy.

32人の患者がeli-celを投与され、29人が24ヶ月の追跡を完了した。24ヶ月時点で主要な機能障害は認められず、全生存率は94%であった。追跡期間中央値6年で、32人中30人（94%）で神経機能スコアが安定しており、26人（81%）に主要な機能障害はなかった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-10-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2404881

原題Tirzepatide for the Treatment of Obstructive Sleep Apnea and Obesity.

中等度から重度のOSAと肥満患者を対象とした2つの試験において、チルゼパチド投与群ではプラセボ群と比較してAHIが有意に改善した。試験1ではAHIの平均変化量が-20.0イベント/時間（95%CI -25.8〜-14.2）、試験2では-23.8イベント/時間（95%CI -29.

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-10-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2407001

原題Twice-Yearly Lenacapavir or Daily F/TAF for HIV Prevention in Cisgender Women.

レナカパビル群（n=2134）ではHIV感染が0件（0/100人年; 95%CI 0.00-0.19）だった。F/TAF群（n=2136）では39件（2.02/100人年; 95%CI 1.44-2.76）、F/TDF群（n=1068）では16件（1.69/100人年; 95%C

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-10-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2401497

原題Standard or Extended Lymphadenectomy for Muscle-Invasive Bladder Cancer.

6.1年の中央値追跡期間で、拡大郭清群の5年無病生存率は56%、標準郭清群は60%でした（再発または死亡のハザード比1.10、95%CI 0.86-1.40、P=0.45）。5年全生存率も拡大郭清群59%、標準郭清群63%で、有意な差はありませんでした。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-10-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2402730

原題Aggressive Lymphoma after CD19 CAR T-Cell Therapy.

難治性中枢神経リンパ腫患者がティサゲンレクルーセル投与1ヶ月後に致命的なCD4-CD8- CAR+末梢性T細胞リンパ腫を発症した。このリンパ腫はクローン性のT細胞受容体再構成を有し、CAR-T細胞製造用アフェレーシス検体や7ヶ月前の自家移植検体でも検出された。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-09-26
• DOI 10.1056/NEJMoa2406050

原題Results after Four Years of Screening for Prostate Cancer with PSA and MRI.

MRI標的生検群では臨床的に意義のない前立腺がんの検出が系統的生検群と比較して有意に減少した（相対リスク0.43、95%CI 0.32-0.57、P<0.001）。臨床的に意義のあるがんの診断相対リスクは0.84（95%CI 0.66-1.07）であった。進行がんまたは高リスクが

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-09-26
• DOI 10.1056/NEJMoa2313551

原題Ziresovir in Hospitalized Infants with Respiratory Syncytial Virus Infection.

ジレソビル群ではプラセボ群と比較して、ベースラインから3日目のWang気管支炎臨床スコアの減少が有意に大きかった（-3.4点 vs -2.7点、差 -0.8点 [95%CI, -1.3〜-0.3]; P=0.002）。5日目のRSVウイルス量の減少もジレソビル群で大きかった（-2

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-09-26
• DOI 10.1056/NEJMoa2302982

原題Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B.

遺伝子治療後、年間出血率はベースラインの4.42（95%CI, 1.80-7.05）から1.28（95%CI, 0.57-1.98）へ71%減少し、予防療法に対する非劣性および優越性が示された（治療差 -3.15、95%CI, -5.46 to -0.83; P=0.008）。1

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-09-26
• DOI 10.1056/NEJMoa2314076

原題Phase 2 Trial of Anti-TL1A Monoclonal Antibody Tulisokibart for Ulcerative Colitis.

tulisokibart群はプラセボ群と比較し、臨床的寛解率が有意に高かった（26% vs. 1%、差25%ポイント、95%CI 14-37、P<0.001）。遺伝子検査陽性患者では、tulisokibart群の臨床的寛解率は32%（プラセボ群11%、差21%ポイント、95%CI

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