海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-22
• DOI 10.1056/NEJMoa2117166

原題A 24-Week, All-Oral Regimen for Rifampin-Resistant Tuberculosis.

24週間の全経口BPaLM療法は、9～20ヶ月の標準治療と比較し、主要アウトカム（死亡、治療失敗など）発生率が有意に低かった（修正ITT解析でBPaLM群11% vs 標準治療群48%、リスク差-37%、96.6%CI -53～-22）。また、グレード3以上の有害事象発生率もBP

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-22
• DOI 10.1056/NEJMoa2206575

原題Lentiviral Gene Therapy for Artemis-Deficient SCID.

ART-SCID乳児10例にDCLRE1C遺伝子導入自家CD34+細胞を輸注し中央値31.2ヶ月追跡。6例中5例が中央値12ヶ月でT細胞免疫再構築。4例中3例で正常な免疫応答を示し、免疫グロブリン輸注中止が可能になった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-15
• DOI 10.1056/NEJMoa2208601

原題Once-Weekly Semaglutide in Adolescents with Obesity.

セマグルチド群はプラセボ群と比較し、BMI変化率が-16.1% vs 0.6%と有意に減少した（推定差 -16.7%、95%CI -20.3～-13.2、P<0.001）。また、セマグルチド群の73%が5%以上の体重減少を達成した。心代謝リスク因子も改善したが、消化器系有害事象は

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-15
• DOI 10.1056/NEJMoa2204591

原題Talquetamab, a T-Cell-Redirecting GPRC5D Bispecific Antibody for Multiple Myeloma.

高治療歴の再発・難治性多発性骨髄腫患者232例を対象とした第1相試験において、タルクエタマブ皮下投与の推奨用量（405μg/kg週1回、800μg/kg隔週1回）で、奏効割合はそれぞれ70%（95%CI 51-85）と64%（95%CI 48-78）であった。奏効期間中央値はそれ

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-15
• DOI 10.1056/NEJMoa2206913

原題Glofitamab for Relapsed or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma.

155例の患者を対象とした第2相試験において、追跡期間中央値12.6ヵ月で、独立評価委員会による完全奏効率は39%（95%CI, 32-48）でした。CAR-T細胞療法既往患者（52例）でも35%が完全奏功を示しました。12ヵ月時点での無増悪生存率は37%（95%CI, 28-4

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-15
• DOI 10.1056/NEJMoa2206663

原題Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa.

B-VEC群の6ヶ月時点での完全創傷治癒率は67%（プラセボ群22%）で、差は46%（95%CI 24-68%、p=0.002）と有意に高かった。3ヶ月時点でもB-VEC群71%（プラセボ群20%）と有意差を認めた。疼痛スコアの改善もB-VEC群で有意に大きかった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-08
• DOI 10.1056/NEJMoa2212667

原題Methylprednisolone for Heart Surgery in Infants - A Randomized, Controlled Trial.

メチルプレドニゾロン群とプラセボ群で、主要複合アウトカム（死亡、心臓移植、主要合併症）の悪化の可能性に有意差はなかった（調整オッズ比 0.86、95%CI 0.71-1.05、P=0.14）。ただし、メチルプレドニゾロン群では術後インスリン投与を要する高血糖が有意に多かった（19

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-08
• DOI 10.1056/NEJMoa2200587

原題In Utero Enzyme-Replacement Therapy for Infantile-Onset Pompe's Disease.

CRIM陰性乳児型ポンペ病胎児に対し子宮内酵素補充療法と出生後標準治療を併用した結果、生後13ヶ月時点で心機能は正常、月齢相応の運動機能と発達マイルストーンを達成しました。バイオマーカーも正常化し、良好な哺乳と成長が認められました。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-08
• DOI 10.1056/NEJMoa2210233

原題Tumor-Infiltrating Lymphocyte Therapy or Ipilimumab in Advanced Melanoma.

進行悪性黒色腫患者168名を対象とした第3相試験で、TIL群の無増悪生存期間中央値は7.2ヶ月（95%CI 4.2-13.1）、イピリムマブ群は3.1ヶ月（95%CI 3.0-4.3）であり、TIL群で有意に延長した（ハザード比0.50、95%CI 0.35-0.72、p<0.0

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2022-12-08
• DOI 10.1056/NEJMoa2209454

原題Prostate Cancer Screening with PSA and MRI Followed by Targeted Biopsy Only.

PSA高値の男性において、MRI標的生検のみの群では、系統的生検も行った群と比較して、臨床的に意義のない前立腺がん（Gleason 3+3）の診断が半減した（相対リスク 0.46、95%CI 0.33-0.64、P<0.001）。臨床的に意義のある前立腺がん（Gleason 3+

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