海外論文速報
NEJM / Lancet / JAMA / BMJ / Annals 5大医学誌の最新論文を AI 日本語要約でクイック閲覧
該当 2,251 件 （349〜360件目を表示）
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重症LAD-Iに対するレンテウイルス遺伝子治療、HSCT不要で100%の1年生存率
Lentiviral Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type 1.
重症LAD-Iの小児9名に対し、自己CD34+細胞にITGB2遺伝子を導入した遺伝子治療（marne-cel）を実施。1年後のHSCT不要生存率は100%（95%CI, 66-100）で、P<0.001。治療関連の重篤な有害事象はなく、感染症による入院が74.45%減少した。
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好酸球性COPD増悪予防にメポリズマブは有効か、3剤吸入療法に上乗せ
Mepolizumab to Prevent Exacerbations of COPD with an Eosinophilic Phenotype.
メポリズマブ群はプラセボ群と比較し、中等度または重度増悪の年間発生率が有意に低かった（0.80 vs. 1.01回/年、rate ratio 0.79、95%CI 0.66-0.94、P=0.01）。初回増悪までの期間もメポリズマブ群で有意に延長した。
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気管支拡張症の急性増悪抑制にDPP-1阻害薬ブレソカチブが有効、FEV1低下も抑制
Phase 3 Trial of the DPP-1 Inhibitor Brensocatib in Bronchiectasis.
ブレソカチブ10mg群および25mg群はプラセボ群と比較し、年間肺急性増悪率がそれぞれ0.79（95%CI 0.68-0.92, p=0.004）および0.81（95%CI 0.69-0.94, p=0.005）と有意に低く、初回増悪までの期間も延長しました。25mg群ではFEV
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バロキサビル単回投与でインフルエンザ家庭内感染を抑制、プラセボと比較
Efficacy of Baloxavir Treatment in Preventing Transmission of Influenza.
バロキサビル群では、プラセボ群と比較して、5日目までの検査確定インフルエンザウイルス伝播が有意に低かった（調整発生率 9.5% vs 13.4%、調整オッズ比 0.68、95.38%CI 0.50-0.93、P=0.01）。相対リスク減少率は29%（95.38%CI 12-45）
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腫瘍浸潤性クローン性造血は非小細胞肺癌の再発・死亡リスクを増大させる
Tumor-Infiltrating Clonal Hematopoiesis.
非小細胞肺癌患者の42%にTI-CHを認め、TI-CHは死亡または再発リスクの独立した予測因子でした。CHIP非存在下と比較した調整ハザード比は1.80（95%CI 1.23-2.63）でした。TET2変異がTI-CHの最も強力な遺伝的予測因子であり、単球の腫瘍細胞への遊走を促進
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異染性白質ジストロフィーに対する遺伝子治療、長期的に重度運動障害・死亡リスクを低減
Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy.
arsa-cel治療群は、未治療群と比較し、重度運動障害または死亡のリスクが有意に低減しました（重症乳児型MLDの無症候性患者でP<0.001）。6歳時点での重度運動障害なく生存する割合は、未治療の重症乳児型MLD患者で0%に対し、治療済みの無症候性重症乳児型MLD患者では100
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活動性ループス腎炎にオビヌツズマブ併用で腎完全奏効率が向上、標準治療単独を上回る
Efficacy and Safety of Obinutuzumab in Active Lupus Nephritis.
オビヌツズマブ群の76週時点での腎完全奏効率は46.4%であり、プラセボ群の33.1%と比較して有意に高かった（調整差13.4パーセンテージポイント、95%CI 2.0〜24.8、P=0.02）。重篤な有害事象はオビヌツズマブ群で多かった。
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発作性心房細動に対するパルスフィールドアブレーションはクライオバルーンアブレーションに非劣性、再発率も有意に低く
Pulsed Field or Cryoballoon Ablation for Paroxysmal Atrial Fibrillation.
症候性PAF患者210名を対象に、PFA群105名、CBA群105名で比較しました。主要評価項目である91日目から365日目までの心房性頻脈性不整脈の初回再発は、PFA群で39名（累積発生率37.1%）、CBA群で53名（累積発生率50.7%）でした。群間差は-13.6%（95%
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クレードIエムポックスに対するテコビリマット、病変治癒期間短縮効果は認められず
Tecovirimat for Clade I MPXV Infection in the Democratic Republic of Congo.
クレードIエムポックス患者597人を対象としたプラセボ対照二重盲検試験の結果、テコビリマット群の病変治癒までの期間中央値は7日、プラセボ群は8日だった。ハザード比は1.13（95%CI 0.97-1.31、P=0.14）で、有意な差は認められなかった。
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血友病B遺伝子治療薬フィダナコジーンエラパルボベク、3〜6年追跡で安全性と効果持続
Fidanacogene Elaparvovec for Hemophilia B - A Multiyear Follow-up Study.
14名の参加者が3年以上（中央値5.5年）追跡され、1年目以降に治療関連有害事象はありませんでした。平均第IX因子活性は軽症血友病の範囲内で維持され、平均年間出血率は1未満でした。10名に出血エピソードがなく、肝がんの兆候もありませんでした。
