海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-03-06
• DOI 10.1056/NEJMoa2412392

原題Phase 1 Study of AAV9.LAMP2B Gene Therapy in Danon Disease.

男性ダノン病患者7名にRP-A501を単回投与し、24～54ヶ月追跡しました。1名に血栓性微小血管症、3名に骨格筋症悪化が見られましたが、全例が生存しました。ベースラインで左室駆出率が正常だった6名では、心臓LAMP2発現、左室肥大の安定化または減少、心機能の維持が認められました

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-03-06
• DOI 10.1056/NEJMoa2415930

原題VITT-like Monoclonal Gammopathy of Thrombotic Significance.

5人の患者（新規4例、既報1例）において、抗凝固療法抵抗性の血栓症と間欠的な血小板減少症を特徴とする慢性疾患が確認されました。これらの患者では、低レベルのM蛋白（中央値0.14g/dL）がVITT様抗体であることが判明しました。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-03-06
• DOI 10.1056/NEJMoa2405404

原題Male-Partner Treatment to Prevent Recurrence of Bacterial Vaginosis.

細菌性腟症の女性と男性パートナー両方を治療した群では、女性のみを治療した群と比較して12週以内の再発率が有意に低くなりました。パートナー治療群の再発率は35%（1.6回/人年）、女性単独治療群は63%（4.2回/人年）で、絶対リスク差は-2.6回/人年（95%CI -4.0〜-1

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-03-06
• DOI 10.1056/NEJMoa2408792

原題Remibrutinib in Chronic Spontaneous Urticaria.

レミブルチニブ群はプラセボ群と比較し、12週時点のUAS7スコアが有意に低下しました（REMIX-1: -20.0±0.7 vs -13.8±1.0、P<0.001; REMIX-2: -19.4±0.7 vs -11.7±0.9、P<0.001）。また、UAS7が6以下となった

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-02-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2411790

原題Oral Infigratinib Therapy in Children with Achondroplasia.

72人の小児を対象とした用量設定第2相試験において、インフィグラチニブ0.25mg/kg/日投与群（コホート5）では、18ヶ月時点で年間身長成長速度がベースラインから平均2.50cm/年（95%CI, 1.22〜3.79; P=0.001）増加した。また、身長zスコアは0.54（

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-02-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2409845

原題Embolization of the Middle Meningeal Artery for Chronic Subdural Hematoma.

症候性慢性硬膜下血腫患者310名を対象とした。標準治療単独群と比較し、中硬膜動脈塞栓術併用群では180日時点での主要有効性アウトカム（再発・残存血腫、再手術、重篤な脳卒中・心筋梗塞・神経学的死亡）の発生率が低かった（併用群16% vs 対照群36%、オッズ比0.36、95%CI

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-02-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2411680

原題Blinatumomab in Standard-Risk B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia in Children.

ブリナツモマブ併用群は、化学療法単独群と比較して3年無病生存率が有意に高かった（96.0±1.2% vs 87.9±2.1%、制限平均生存時間差72日、95%CI 36-108、P<0.001）。平均再発リスク群、高再発リスク群ともに改善が認められた。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-02-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2414610

原題Highly Pathogenic Avian Influenza A(H5N1) Virus Infections in Humans.

46例中、45例が動物接触歴あり、中央年齢34歳、全例軽症で入院・死亡なし。42例(93%)に結膜炎、22例(49%)に発熱、16例(36%)に呼吸器症状を認めた。15例(33%)は結膜炎のみであった。罹病期間の中央値は4日(1〜8日)だった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-02-20
• DOI 10.1056/NEJMoa2408835

原題Microvascular Inflammation of Kidney Allografts and Clinical Outcomes.

16,293検体の腎移植生検を解析した結果、新たな微小血管炎症病型を788検体で同定しました。抗体非介在性微小血管炎症患者では、拒絶反応なしの患者と比較して移植腎喪失のハザード比が2.1 (95% CI, 1.5-3.1) でした。抗体介在性拒絶反応患者ではハザード比2.7 (9

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2025-02-20
• DOI 10.1056/NEJMoa2409183

原題Long-Term Effects of Empagliflozin in Patients with Chronic Kidney Disease.

エンパグリフロジン群では、試験期間と試験後期間を合わせた主要複合アウトカム（腎疾患進行または心血管死）イベント発生率は26.2%に対し、プラセボ群では30.3%だった（ハザード比0.79、95%CI 0.72-0.87）。試験後期間のみでは、ハザード比0.87（95%CI 0.7

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