海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-05-09
• DOI 10.1056/NEJMoa2309676

原題Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease.

44例にexa-celが投与され、追跡期間中央値19.3ヶ月。評価可能だった30例中29例（97%、95%CI 83-100）が12ヶ月以上VOCフリーを達成しました。また、全30例（100%、95%CI 88-100）が12ヶ月以上VOCによる入院から解放されました。安全性は骨

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-05-09
• DOI 10.1056/NEJMoa2314063

原題Trial of Thrombectomy for Stroke with a Large Infarct of Unrestricted Size.

血栓除去術群は、内科的治療単独群と比較して、90日時点のmodified Rankin scale中央値が4（血栓除去術群）対6（対照群）と有意に良好でした（一般化オッズ比 1.63, 95% CI 1.29-2.06, P<0.001）。90日死亡率は血栓除去術群で36.1%、

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-05-09
• DOI 10.1056/NEJMoa2402567

原題Recombinant ADAMTS13 for Immune Thrombotic Thrombocytopenic Purpura.

既存治療抵抗性の重症iTTP患者に対しrADAMTS13を投与したところ、病態活動性が迅速に抑制され、完全回復に至った。rADAMTS13は免疫複合体を形成し、自己抗体を飽和させ、そのクリアランスを促進する可能性が示唆された。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-05-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2400969

原題Apolipoprotein A1 Infusions and Cardiovascular Outcomes after Acute Myocardial Infarction.

急性心筋梗塞患者18,219名を対象に、CSL112群とプラセボ群で90日後の主要評価項目（心筋梗塞、脳卒中、心血管死の複合）を比較。CSL112群4.8%、プラセボ群5.2%で有意差なし（ハザード比0.93、95%信頼区間0.81-1.05、p=0.24）。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-05-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2400685

原題Transcatheter or Surgical Treatment of Aortic-Valve Stenosis.

低・中リスクの重症大動脈弁狭窄症患者1414人を対象に、TAVI群とSAVR群に無作為に割り付けた。1年時点の全死因死亡または脳卒中の複合主要評価項目は、TAVI群5.4%、SAVR群10.0%であり、TAVIの非劣性が示された（ハザード比0.53、95%CI 0.35-0.79

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-05-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2312775

原題Subcutaneous Administration of a Monoclonal Antibody to Prevent Malaria.

6〜10歳のマリの小児225人を対象に、L9LS 150mg、300mg、プラセボを投与した。プラセボと比較して、L9LS 150mg群でP. falciparum感染を66%（95%CI 45〜79）、臨床マラリアを67%（95%CI 39〜82）予防した。300mg群ではそれ

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-05-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2314793

原題Recombinant ADAMTS13 in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura.

rADAMTS13予防群では急性TTPイベントは発生せず、標準治療予防群では1例発生した（平均年間イベント発生率0.05）。血小板減少はrADAMTS13群で年間発生率0.74、標準治療群で1.73だった。rADAMTS13投与後のADAMTS13活性は平均101%に達し、標準治

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-04-25
• DOI 10.1056/NEJMoa2314051

原題Empagliflozin after Acute Myocardial Infarction.

AMI後14日以内の心不全リスク患者6522名を対象に、エンパグリフロジン群とプラセボ群を比較。主要評価項目である心不全による初回入院または全死亡は、エンパグリフロジン群8.2%に対しプラセボ群9.1%（ハザード比0.90、95%CI 0.76-1.06、P=0.21）で有意差な

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-04-25
• DOI 10.1056/NEJMoa2314149

原題FFR-Guided Complete or Culprit-Only PCI in Patients with Myocardial Infarction.

STEMIまたは高リスクNSTEMIの多枝病変患者1542例を対象に、FFRガイド完全血行再建群と責任病変のみPCI群で比較しました。追跡期間中央値4.8年で、主要複合アウトカム（全死亡、心筋梗塞、予定外血行再建）は、完全血行再建群19.0%に対し責任病変のみ群20.4%であり、

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2024-04-25
• DOI 10.1056/NEJMoa2313812

原題Sequential CD7 CAR T-Cell Therapy and Allogeneic HSCT without GVHD Prophylaxis.

難治性CD7陽性血液がん患者10例に本戦略を実施。CAR T療法後全例でCR（血液学的回復不完全）を達成。その後GVHD予防なしのハプロHSCTを施行。1年全生存率は68%（95%CI, 43-100）、1年無病生存率は54%（95%CI, 29-100）だった。

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