海外論文速報

• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-03
• DOI 10.1056/NEJMoa1916945

原題Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis.

137名のALS患者を対象とした24週間の試験で、主要評価項目であるALSFRS-Rスコアの月間低下率は、併用療法群で-1.24点、プラセボ群で-1.66点であった（差0.42点/月、95%CI 0.03-0.81、P=0.03）。副次評価項目に有意差はなかった。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-09-03
• DOI 10.1056/NEJMoa2002787

原題Capmatinib in MET Exon 14-Mutated or MET-Amplified Non-Small-Cell Lung Cancer.

MET exon 14スキッピング変異NSCLCでは、未治療患者の68%（95%CI 48-84）で奏効し、奏効期間中央値は12.6ヶ月であった。既治療患者では41%（95%CI 29-53）が奏効し、奏効期間中央値は9.7ヶ月。MET増幅NSCLCでは、遺伝子コピー数10以上の

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2005653

原題Efficacy of Selpercatinib in RET Fusion-Positive Non-Small-Cell Lung Cancer.

過去にプラチナ製剤治療を受けた患者105名では奏効率64%（95%CI: 54-73）、奏効期間中央値17.5ヶ月でした。未治療患者39名では奏効率85%（95%CI: 70-94）でした。脳転移患者11名では頭蓋内奏効率91%（95%CI: 59-100）と高い効果を示しました

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2005651

原題Efficacy of Selpercatinib in RET-Altered Thyroid Cancers.

既治療のRET変異甲状腺髄様癌患者55例では奏効率69%（95%CI 55-81）、1年無増悪生存率82%であった。未治療のRET変異甲状腺髄様癌患者88例では奏効率73%（95%CI 62-82）、1年無増悪生存率92%であった。既治療のRET融合陽性甲状腺癌患者19例では奏効

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-27
• DOI 10.1056/NEJMoa2004736

原題A Randomized Trial of Closed-Loop Control in Children with Type 1 Diabetes.

クローズドループ群では、血糖値が目標範囲（70-180mg/dL）にあった時間の割合がベースラインの53%から67%に増加した。対照群では51%から55%への増加にとどまり、両群間の調整済み差は11パーセンテージポイント（1日あたり2.6時間相当、95%CI 7-14、p<0.0

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-20
• DOI 10.1056/NEJMoa2004215

原題Evinacumab for Homozygous Familial Hypercholesterolemia.

最大量の脂質低下療法を受けているホモ接合性家族性高コレステロール血症患者において、エビナクマブ投与群はプラセボ群と比較し、24週時点でLDLコレステロール値がベースラインから47.1%減少した（プラセボ群は1.9%増加）。両群間のLDLコレステロールの最小二乗平均差は-49.0パ

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-20
• DOI 10.1056/NEJMoa2003697

原題Effects of Diet versus Gastric Bypass on Metabolic Function in Diabetes.

約18%の同等の体重減少後、肝臓のインスリン感受性（グルコース産生抑制）は、食事群で7.04 μmol/kg脂肪量/分（95%CI 4.74-9.33）、手術群で7.02 μmol/kg脂肪量/分（95%CI 3.21-10.84）増加し、両群間に有意差はありませんでした。筋肉の

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-20
• DOI 10.1056/NEJMoa1914617

原題Drug-Coated Balloons for Dysfunctional Dialysis Arteriovenous Fistulas.

薬剤溶出バルーン群は標準バルーン群と比較し、6ヶ月間の標的病変一次開存率が有意に高かった（82.2% vs 59.5%）。リスク差は22.8%（95%CI 12.8-32.8, p<0.001）でした。30日以内のシャント関連重篤有害事象は非劣性を示しました。

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-20
• DOI 10.1056/NEJMoa1916525

原題Atypical Femur Fracture Risk versus Fragility Fracture Prevention with Bisphosphonates.

ビスホスホネート使用期間が長いほどAFFリスクが増加し、8年以上で3ヶ月未満と比較しハザード比43.51（95%CI 13.70-138.15）だった。アジア系は白人よりAFFリスクが高く、ハザード比4.84（95%CI 3.57-6.56）だった。ビスホスホネート中止でAFFリ

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2020-08-13
• DOI 10.1056/NEJMoa2012971

原題Azacitidine and Venetoclax in Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia.

未治療のAML患者431名を対象に、アザシチジン単独群と比較して、ベネトクラクス併用群では全生存期間中央値が14.7ヶ月 vs 9.6ヶ月と有意に延長しました（ハザード比 0.66、95%CI 0.52-0.85、p<0.001）。完全寛解率も併用群で36.7% vs 17.9%

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