海外論文速報
NEJM / Lancet / JAMA / BMJ / Annals 5大医学誌の最新論文を AI 日本語要約でクイック閲覧
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βサラセミアの新規遺伝子治療exa-cel、輸血依存性患者の9割超で輸血不要に
Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia.
輸血依存性βサラセミア患者52名にexa-celを投与。フォローアップ期間が十分な35名中32名(91%、95%CI 77-98、P<0.001)が12ヶ月以上輸血不要を達成しました。輸血非依存期間中の平均総ヘモグロビンは13.1g/dL、平均胎児ヘモグロビンは11.9g/dLで
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鎌状赤血球症に対するCRISPR遺伝子治療exa-cel、血管閉塞性発作を97%抑制
Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease.
44例にexa-celが投与され、追跡期間中央値19.3ヶ月。評価可能だった30例中29例(97%、95%CI 83-100)が12ヶ月以上VOCフリーを達成しました。また、全30例(100%、95%CI 88-100)が12ヶ月以上VOCによる入院から解放されました。安全性は骨
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広範囲脳梗塞急性期患者への血栓除去術:機能転帰と死亡率改善、症候性脳出血増加
Trial of Thrombectomy for Stroke with a Large Infarct of Unrestricted Size.
血栓除去術群は、内科的治療単独群と比較して、90日時点のmodified Rankin scale中央値が4(血栓除去術群)対6(対照群)と有意に良好でした(一般化オッズ比 1.63, 95% CI 1.29-2.06, P<0.001)。90日死亡率は血栓除去術群で36.1%、
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免疫性血栓性血小板減少性紫斑病に新規治療薬rADAMTS13が奏功、難治例で迅速な病態改善と完全回復
Recombinant ADAMTS13 for Immune Thrombotic Thrombocytopenic Purpura.
既存治療抵抗性の重症iTTP患者に対しrADAMTS13を投与したところ、病態活動性が迅速に抑制され、完全回復に至った。rADAMTS13は免疫複合体を形成し、自己抗体を飽和させ、そのクリアランスを促進する可能性が示唆された。
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2型糖尿病2次治療、SGLT2阻害薬はDPP-4阻害薬・SU薬よりHbA1cなどを改善
Comparative effectiveness of second line oral antidiabetic treatments among people with type 2 diabetes mellitus: emulation of a target trial using routinely collected health data.
7万5739人のデータから、SGLT2阻害薬はSU薬やDPP-4阻害薬に比べ、1年後のHbA1cをより低下させた。SGLT2阻害薬対SU薬で平均差-2.5 mmol/mol(95%CI -3.7~-1.3)、SGLT2阻害薬対DPP-4阻害薬で平均差-3.2 mmol/mol(-
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重度鼻中隔弯曲症による鼻閉には手術が点鼻薬より優れる:多施設RCT
Surgery is better than nasal sprays for people with severely blocked airways caused by septal deviation.
鼻中隔形成術群は点鼻薬群と比較し、24ヶ月時点のNasal Obstruction Symptom Evaluation (NOSE) スコアが平均17.7点(95%CI 13.9~21.5)有意に改善しました。手術群のNOSEスコアはベースラインから平均30.0点改善した一方、
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超加工食品摂取と全死亡率・死因別死亡率の関連:米国の大規模コホート研究
Association of ultra-processed food consumption with all cause and cause specific mortality: population based cohort study.
超加工食品摂取量が最も多い群は、最も少ない群と比較して全死亡率が4%高かった(ハザード比1.04、95%信頼区間1.01-1.07)。この関連は、がんや心血管疾患以外の死因(呼吸器系、神経変性疾患など)による死亡率の9%増加(1.09、1.05-1.13)によって主に駆動されてい
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PSAスクリーニング単回勧奨は15年後の前立腺がん死亡をわずかに減少、CAP試験の二次解析
Prostate-Specific Antigen Screening and 15-Year Prostate Cancer Mortality: A Secondary Analysis of the CAP Randomized Clinical Trial.
50~69歳の男性を対象とした無作為化比較試験の二次解析の結果、PSAスクリーニング単回勧奨群は非勧奨群と比較して、15年時点での前立腺がん死亡率が有意に減少しました(率比 0.92, 95%CI 0.85-0.99, p=0.03)。ただし、死亡の絶対的な減少はごくわずかでした
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前立腺癌スクリーニング、PSA・Kallikrein・MRIの組み合わせで高悪性度癌の検出率向上
Prostate Cancer Screening With PSA, Kallikrein Panel, and MRI: The ProScreen Randomized Trial.
スクリーニング招待群では、非招待群と比較して、高悪性度癌が196人あたり1例、低悪性度癌が909人あたり1例追加で検出されました。スクリーニング招待群全体と対照群とのリスク差は、低悪性度癌で0.11%(95% CI, 0.03%-0.20%)、高悪性度癌で0.51%(95% CI
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がん治療薬の迅速承認、5年後も患者利益の確認は半数以下
Clinical Benefit and Regulatory Outcomes of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval.
2013年から2023年に迅速承認された129のがん治療薬のうち、5年以上の追跡期間がある46適応症で、全生存期間またはQOLの改善が確認されたのはわずか43%(20/46)だった。正規承認への移行期間は延長傾向にあった。

