海外論文速報

• 掲載誌 Lancet
• 掲載日2026-04-04
• DOI 10.1016/S0140-6736(26)00150-9

原題Pyruvate kinase activators in hereditary haemolytic anaemias: current evidence and clinical potential.

ピルビン酸キナーゼ活性化薬は解糖系を促進し、ATP産生を増加させ細胞恒常性を改善することで、この共通の代謝障害を標的とします。最初のピルビン酸キナーゼ活性化薬はピルビン酸キナーゼ欠損症の治療薬として承認され、サラセミアや鎌状赤血球症、赤血球膜疾患などの他の溶血性疾患でも溶血性貧血

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• 掲載誌 Lancet
• 掲載日2026-04-04
• DOI 10.1016/S0140-6736(26)00189-3

原題Progress towards the WHO Global Initiative for Childhood Cancer target of 60% 5-year survival for all childhood cancers combined, 1990-2019 (CONCORD-4): a Cancer Survival Index derived for 68 countries by analysis of individual records for 613 021 children from 307 population-based cancer registries.

68カ国307のがん登録から613,021人の小児がん患者データを解析した。2015-19年診断の小児がん全体の5年Cancer Survival Index（CSI）は、高所得国の多くで80%超、上位中所得国で60-80%、下位中所得国5カ国で50-60%であった。ほとんどの国

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• 掲載誌 Lancet
• 掲載日2026-04-04
• DOI 10.1016/S0140-6736(26)00200-X

原題Global burden of cancer in children and adolescents aged 0-19 years, 1990-2023: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2023.

2023年、世界の小児がん新規症例は約37万7000例（95%UI 28万8000〜48万9000）、死亡数は14万4000例（13万1000〜16万2000）、DALYsは1170万件（1070万〜1320万）でした。1990年から2023年にかけて、世界の小児がん死亡数は27

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• 掲載誌 Lancet
• 掲載日2026-04-04
• DOI 10.1016/S0140-6736(26)00205-9

原題Percutaneous coronary intervention versus coronary artery bypass grafting for unprotected left main stenosis: 10-year final results from the randomised, open-label, non-inferiority NOBLE trial.

1201例をPCI群（598例）とCABG群（603例）に無作為に割り付け、10年間の全死亡率を比較した。PCI群で136例（23%）、CABG群で145例（25%）が死亡し、両群間に有意差は認められなかった（ハザード比 0.93 [95% CI 0.74-1.18]; p=0.

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2026-04-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2511674

原題Perioperative Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Bladder Cancer.

エンホルツマブ＋ペムブロリズマブ併用群は、手術単独群と比較して2年イベントフリー生存率が74.7% vs 39.4%（ハザード比0.40、95%CI 0.28-0.57）、2年全生存率が79.7% vs 63.1%（ハザード比0.50、95%CI 0.33-0.74）と有意に改善

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2026-04-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2513310

原題Left Atrial Appendage Closure or Medical Therapy in Atrial Fibrillation.

LAAO群446例、薬物療法群442例を中央値3年追跡した結果、主要複合エンドポイント（脳卒中、全身性塞栓症、大出血、心血管死または原因不明死）の発生率は、LAAO群16.8/100患者年、薬物療法群13.3/100患者年でした。LAAOは薬物療法に対し非劣性ではありませんでした

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2026-04-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2601005

原題Discontinuation of Beta-Blocker Therapy after Myocardial Infarction.

心筋梗塞後1年以上経過した安定患者2540名を対象に、β遮断薬中止群と継続群に無作為に割り付けました。中央値3.1年の追跡期間で、主要複合エンドポイント（全死因死亡、再発心筋梗塞、心不全入院）は中止群で7.2%、継続群で9.0%でした（ハザード比0.80、95%CI 0.57-1

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2026-04-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2415550

原題CRISPR-Cas12a Gene Editing of HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease.

28人の重症鎌状赤血球症患者を対象とした結果、27人で生着を確認。注入6ヶ月後、総ヘモグロビン平均値はベースラインの9.8±1.7 g/dLから13.8±1.9 g/dLに増加し、胎児ヘモグロビン平均割合は2.5±2.5%から48.1±3.2%に増加した。28人中27人で血管閉塞

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2026-04-02
• DOI 10.1056/NEJMoa2501277

原題CRISPR-Cas12a Gene Editing of HBG1 and HBG2 Promoters to Treat β-Thalassemia.

9名の患者がreni-celを投与され、追跡期間中央値17.5ヶ月。全例で好中球生着が42日以内に認められた。全例で最終フォローアップ時に輸血非依存性となり、12ヶ月以上評価可能だった6名も輸血非依存性だった。6〜18ヶ月の総ヘモグロビン平均値は12g/dL超、胎児ヘモグロビン平

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• 掲載誌 N Engl J Med
• 掲載日2026-04-02
• DOI 10.1056/NEJMra2500106

原題GLP-1 Receptor Agonists.

GLP-1受容体作動薬は、胃内容物排出遅延、グルカゴン分泌抑制、腸内細菌叢の改善、視床下部への直接作用による満腹感増強など、複数の機序で血糖降下と体重減少を促進する。大規模RCTにより、心血管イベントリスクの低減と腎不全への進行抑制効果が示された。

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