海外論文速報
NEJM / Lancet / JAMA / BMJ / Annals 5大医学誌の最新論文を AI 日本語要約でクイック閲覧
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常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)の最新診断・治療・管理:包括的患者ケアと多職種連携の重要性
Autosomal dominant polycystic kidney disease.
ADPKDの診断・予後予測ツールは分子遺伝学と深層表現型画像技術の進歩により洗練された。疾患修飾薬であるトルバプタンは腎不全高リスク群での早期使用を裏付ける強力なエビデンスがある。嚢胞感染、頭蓋内動脈瘤、多発性嚢胞肝疾患などの合併症のスクリーニングと管理が重要である。
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中咽頭癌に対する陽子線治療と強度変調放射線治療、機能・QOL・生存率に差なし
Proton beam therapy for oropharyngeal cancer (TORPEdO): a phase 3, randomised controlled trial.
12ヶ月時点での胃瘻依存または重度体重減少の複合アウトカムは、IMPT群110例中20例(18%)、IMRT群53例中3例(6%)であり、複合オッズ比は2.80(97.5%CI 0.75-10.4)であった(p=0.079)。UW-QoL身体複合スコアはIMPT群78.3点、IM
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変形性膝関節症の新たな治療薬LEVI-04、疼痛と機能改善に有効性を示す
Efficacy and safety of LEVI-04 in patients with osteoarthritis of the knee: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial.
LEVI-04は用量依存的にWOMAC疼痛スコアを改善した。プラセボとの差は、0.3mg/kg群で-0.51(95%CI -0.96~-0.07)、1.0mg/kg群で-0.62(95%CI -1.07~-0.17)、2.0mg/kg群で-0.79(95%CI -1.24~-0.
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中間リスク急性肺塞栓症、超音波併用カテーテル血栓溶解療法は抗凝固単独より早期イベントリスクを低減
Ultrasound-Facilitated, Catheter-Directed Fibrinolysis for Acute Pulmonary Embolism.
544例が登録され、主要複合アウトカム(肺塞栓関連死、心肺機能悪化/虚脱、症候性再発)は、介入群で4.0%(95%CI 2.3-7.1)、対照群で10.3%(95%CI 7.2-14.5)でした(相対リスク 0.39; 95%CI 0.20-0.77; P=0.005)。この効果
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左心耳閉鎖術とNOAC、心房細動患者の脳卒中予防と出血リスクを比較
Left Atrial Appendage Closure or Anticoagulation for Atrial Fibrillation.
3年追跡で、主要有効性複合エンドポイント(心血管死、脳卒中、全身性塞栓症)はデバイス群5.7%、NOAC群4.8%で、デバイス群はNOAC群に対し非劣性を示した(差0.9%、95%CI -0.8~2.6、非劣性P<0.001)。非手技関連出血はデバイス群10.9%、NOAC群19
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プライム編集による遺伝子治療がp47phox欠損慢性肉芽腫症に有望、NADPH活性維持を確認
Prime Editing for p47phox-Deficient Chronic Granulomatous Disease.
2名の患者にプライム編集で遺伝子修飾した自己CD34+造血幹細胞(PM359)を投与した結果、両者で好中球と血小板の生着を確認しました。NADPH酸化酵素活性は1ヶ月以内に好中球で観察され、1人目では6ヶ月、2人目では4ヶ月間維持されました。
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GM1ガングリオシドーシスII型に対するAAV9遺伝子治療、安全性と効果を評価
AAV9 Gene Therapy in Type II GM1 Gangliosidosis - A Phase 1-2 Trial.
9例を対象とした検討で、遺伝子治療関連の有害事象は30件(消化器8件、炎症関連検査異常21件、頻脈1件)を認めた。全例で肝酵素の上昇が見られたが18ヶ月までにベースラインに戻った。CSF β-ガラクトシダーゼは上昇し、CSF GM1ガングリオシドは減少した。CGI-I中央値は2年
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ボルバキア感染雄蚊の放出でシンガポールのデング熱リスクが7割減少
Dengue Suppression by Male Wolbachia-Infected Mosquitoes.
ボルバキア感染雄蚊の放出により、介入群では野生型ネッタイシマカ成虫の個体群が抑制されました。介入開始3ヶ月後から24ヶ月の期間で、蚊の平均捕獲数は介入群0.041、対照群0.277でした。デング熱感染に対する保護効果は71~72%(オッズ比0.28~0.29)でした。
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3期dMMR大腸癌術後補助療法、アテゾリズマブ併用で無病生存率が大幅改善
Atezolizumab plus FOLFOX for Stage III Mismatch Repair-Deficient Colon Cancer.
3年無病生存率は、アテゾリズマブ+mFOLFOX6群で86.3%(95%CI 81.8-89.8)、mFOLFOX6単独群で76.2%(95%CI 70.9-80.6)と、アテゾリズマブ併用群で有意に改善した(HR 0.50; 95%CI 0.35-0.73; P<0.001)。
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無症候性重度大動脈弁狭窄症、早期手術は10年間の心血管死を抑制
Early Surgery or Conservative Care for Asymptomatic Aortic Stenosis at 10 Years.
非常に重度な無症候性大動脈弁狭窄症患者145名を対象とした10年間の追跡調査で、早期手術群は保存的治療群と比較して、術後死亡または心血管死の複合エンドポイント発生率が有意に低く(3% vs 24%、ハザード比 0.10、95%CI 0.02-0.43)、全死亡率も低かった(15%

